A Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) recebeu autorização da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) para iniciar os testes clínicos em humanos do GB221, uma terapia gênica de ponta destinada ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1 (SMA1), a forma mais grave da doença. O anúncio foi feito durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis) do governo federal, consolidando o Brasil como líder no desenvolvimento de terapias avançadas na América Latina.
Aprovado em tempo recorde pela Anvisa, o estudo representa um marco para a saúde pública brasileira. A terapia GB221 foi desenvolvida pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio), e a Fiocruz firmou um acordo de transferência de tecnologia, através do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos), para viabilizar a produção nacional da terapia gênica.
A iniciativa faz parte da estratégia da Fiocruz para o desenvolvimento de terapias avançadas, visando capacitar o país com as bases científico-tecnológicas, de produção e assistenciais necessárias para disponibilizar esses produtos no Sistema Único de Saúde (SUS). O Ministério da Saúde (MS) está investindo fortemente na pesquisa e desenvolvimento de terapias gênicas para doenças raras, com um aporte de R$ 122 milhões no projeto liderado pela Fiocruz. A Financiadora de Estudos e Projetos (Finep) também contribuiu com R$ 50 milhões para a infraestrutura de produção de terapias avançadas.
Desde a produção da vacina para a Covid-19, Bio-Manguinhos/Fiocruz detém a tecnologia de vetores virais, que é fundamental para essa terapia gênica. O projeto integra as iniciativas do Ministério da Saúde para fortalecer o Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Ceis) e ampliar a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras. Ao atuar nessas duas frentes, a iniciativa fortalece o SUS com um desenvolvimento tecnológico que pode superar os desafios financeiros da saúde pública.
O presidente da Fiocruz, Mario Moreira, destacou a importância da iniciativa: “Como uma instituição que atua há 125 anos em defesa da vida, é emocionante para a Fiocruz colocar sua capacidade científica a serviço das crianças do nosso país. O estudo clínico que acaba de ser autorizado poderá transformar a vida de crianças com atrofia muscular espinhal de forma inédita a partir de técnicas de terapia gênica, um campo de ponta na ciência mundial”.
A diretora de Bio-Manguinhos, Rosane Cuber, ressaltou a importância da parceria para a soberania científica e tecnológica do Brasil: “A inclusão de terapias gênicas em nosso portfólio representa uma oportunidade única de fortalecer a soberania científica e tecnológica do Brasil. Atuamos sempre alinhados ao rigor regulatório e científico, porque sabemos que cada avanço representa esperança real para milhares de famílias brasileiras”.
A AME Tipo 1 é uma doença rara que se manifesta nos primeiros meses de vida, causada por uma alteração no gene SMN1, responsável por produzir uma proteína essencial para o funcionamento dos neurônios relacionados ao movimento. A ausência dessa proteína leva à perda progressiva da força muscular e pode comprometer a sobrevivência das crianças nos primeiros anos de vida.
Este avanço na terapia gênica representa uma esperança para inúmeras famílias que enfrentam a AME. A iniciativa da Fiocruz, com o apoio do governo federal e outras instituições, demonstra o potencial do Brasil em se tornar um polo de inovação em saúde, oferecendo tratamentos de ponta para doenças raras e melhorando a qualidade de vida da população.
5 Dicas para Compreender e Apoiar o Avanço da Terapia Gênica no Brasil:
1. Informe-se sobre a AME: Conheça os sintomas, causas e impactos da Atrofia Muscular Espinhal. O conhecimento é o primeiro passo para a conscientização e apoio às famílias afetadas.
2. Acompanhe os Testes Clínicos: Mantenha-se atualizado sobre o progresso dos testes clínicos do GB221 e outros avanços na terapia gênica. Acompanhar o desenvolvimento científico é crucial para entender o potencial dessa área.
3. Apoie Iniciativas de Pesquisa: Contribua para organizações e projetos de pesquisa que buscam desenvolver novas terapias e tratamentos para doenças raras. O investimento em ciência é fundamental para o avanço da medicina.
4. Compartilhe Informações: Use suas redes sociais e plataformas de comunicação para divulgar informações relevantes sobre a AME e a terapia gênica. A disseminação de conhecimento ajuda a aumentar a conscientização e o apoio da sociedade.
5. Participe de Campanhas de Conscientização: Envolva-se em campanhas e eventos que promovam a conscientização sobre doenças raras e a importância do acesso a tratamentos inovadores. A união faz a força na busca por soluções e melhorias na saúde pública.
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